運動神經元病肌萎縮側索硬化癥的藥物治療主要包括利魯唑、依達拉奉和苯海索三種核心藥物。這些藥物通過延緩病情進展、改善氧化應激或緩解伴隨癥狀發揮作用,需在神經科醫生指導下個體化使用。
1、利魯唑:
作為唯一被FDA批準延緩ALS進展的藥物,利魯唑通過抑制谷氨酸釋放減輕運動神經元興奮毒性。臨床研究顯示可延長患者生存期2-3個月,常見不良反應包括乏力、肝功能異常,用藥期間需定期監測轉氨酶。
2、依達拉奉:
這種自由基清除劑能改善氧化應激導致的神經元損傷,適用于早期ALS患者。靜脈輸注療程為14天/月,可能出現蕁麻疹等過敏反應。2017年FDA批準其用于ALS治療,可減緩肢體功能下降速度約33%。
3、苯海索:
用于緩解肌張力增高和痙攣癥狀,通過阻斷中樞膽堿受體發揮作用。需從低劑量開始逐步調整,警惕口干、便秘等抗膽堿能副作用。對于流涎明顯的患者可配合阿托品類藥物使用。
4、癥狀緩解藥物:
針對疼痛可使用加巴噴丁,抑郁癥狀推薦舍曲林等SSRI類藥物。偽延髓麻痹患者可能需要甲氧氯普胺改善吞咽,但需注意錐體外系反應。所有對癥治療藥物均需評估獲益風險比。
5、營養支持:
隨著吞咽功能惡化,建議早期進行經皮胃造瘺營養支持。配合ω-3脂肪酸等抗氧化劑可能輔助神經保護,但缺乏高級別證據。維生素E和輔酶Q10可作為安全補充,但需避免超大劑量使用。
運動神經元病患者應保持適度康復訓練,避免肌肉廢用性萎縮,水療和被動關節活動度練習有助于維持功能。高熱量高蛋白飲食配合吞咽評估可預防營養不良,建議使用增稠劑調整食物性狀。心理支持同樣重要,患者及家屬可加入專業病友互助組織獲取社會支持。定期肺功能監測和咳嗽訓練能降低呼吸道感染風險,夜間無創通氣可改善睡眠低氧狀況。